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Introducción. El descubrimiento del ARN de interferencia (ARNi), una vía biológica de control de expresión génica, ha revolucionado el campo de la investigación biomédica. De las muchas aplicaciones del ARNi, quizás su explotación terapéutica sea la más prometedora. Un grupo de enfermedades donde el uso de ARNi terapéutico se está explorando activamente lo constituyen los trastornos neurodegenerativos. Objetivo. Presentar tanto al neurólogo clínico como al investigador básico un sumario actualizado del desarrollo de ARNi terapéutico para enfermedades neurodegenerativas. Desarrollo. El progreso técnico en la manipulación del ARNi en neuronas y los avances recientes en el conocimiento de la patogenia de los procesos neurodegenerativos han facilitado el diseño de ARNi terapéutico tanto para enfermedades hereditarias como idiopáticas. Varios ensayos preclínicos se han completado con éxito en modelos animales, allanando el camino hacia el diseño de ensayos clínicos en humanos. Sin embargo, antes de llegar a ese punto hay que completar más estudios experimentales en animales para demostrar la eficacia de esta modalidad terapéutica y, más importante aún, para predecir los posibles efectos adversos de esta intervención en el cerebro humano. Conclusión. Aunque todavía en estadios preclínicos, la explotación del ARNi con fines terapéuticos en enfermedades neurodegenerativas está generando resultados muy prometedores. La evolución de este campo en los próximos años puede ser crítica para iniciar su aplicación clínica.
