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L. Petrucelli, A. D. Gitler
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), un trastorno neurodegenerativo, ataca las neuronas que desde el encéfalo inervan la musculatura de todo el cuerpo a través de la médula espinal.
Complejas técnicas de secuenciación genética han propiciado un frenesí de descubrimientos que revelan las bases genéticas de la ELA. Todo indica que la predisposición a sufrir la enfermedad obedece a cambios o mutaciones en numerosos genes.
El silenciamiento genético mediante oligonucleótidos antisentido se ha erigido en un tratamiento potencial contra algunos tipos de ELA. De igual modo, se pretende cuantificar la enfermedad a medida que progresa para facilitar su detección precoz y el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas.
