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Introducción. Los astrocitomas subependimarios de células gigantes (SEGA) se presentan en el 5-20% de los pacientes con complejo esclerosis tuberosa (CET) y son los tumores cerebrales más comunes en el CET. Son tumores benignos, de estirpe glioneural, que se desarrollan fundamentalmente en las primeras dos décadas de la vida, en general cercanos al foramen de Monro, y pueden ocasionar hidrocefalia e hipertensión intracraneal. Constituyen la principal causa de muerte en el CET. Recientemente, los inhibidores mTOR han demostrado ser una alternativa terapéutica a la resección quirúrgica. Objetivo. Describir nuestra experiencia con everolimús para el tratamiento de pacientes con SEGA y CET. Pacientes y métodos. Estudio prospectivo de la respuesta de los pacientes con CET y al menos un SEGA en crecimiento. Resultados. Recibieron tratamiento tres mujeres y tres varones con una edad media de 12,3 años. Un paciente había sido previamente intervenido quirúrgicamente por SEGA con hidrocefalia. El diámetro máximo medio del SEGA al inicio del tratamiento era de 15,3 mm (rango: 11,3-24,8 mm). Se inició tratamiento con everolimús, 2,5 mg/día por vía oral en pacientes con superficie corporal < 1,2 m2 y 5 mg/día en pacientes con superficie corporal > 1,2 m2. Dos pacientes presentaron hipertrigliceridemia; uno, anorexia; otro, un afta; y una paciente, amenorrea. La reducción media del volumen del SEGA a los tres meses de tratamiento fue del 46%, y la reducción se mantuvo estable en controles posteriores (6-25 meses). Conclusiones. El tratamiento con everolimús disminuye el tamaño de los SEGA asociados a CET con un perfil de seguridad adecuado, y constituye una alternativa a la cirugía en casos seleccionados.
