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Samuel Ignacio Pascual Pascual
Se revisa el estado actual de los tratamientos de modificación del ARN de distrofina, que persiguen convertir la forma grave de la distrofia muscular de Duchenne a una forma leve (Becker), especialmente con la omisión del exón 51 mediante oligonucleótidos en antisentido y la terapia de restauración de la lectura de la distrofina, suprimiendo un codón de terminación prematura mediante PTC124. Constituyen un avance notable en el tratamiento. Consiguen una producción significativa de distrofina en el músculo esquelético, aunque, por el momento, los resultados clínicos son menos notables. Es de esperar que modificaciones químicas en la liberación y distribución corporal, así como en la captación celular de estos oligonucleótidos, aumenten su eficacia y seguridad, permitiendo el tratamiento crónico de la distrofia muscular de Duchenne.
