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Introducción. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa para la cual no existe tratamiento curativo. En sus mecanismos patogénicos y de progresión participaría el daño oxidativo, acumulación de agregados intracelulares, disfunción mitocondrial, defectos en el transporte axonal, disminución de factores tróficos, alteraciones gliales, metabolismo aberrante del ARN y excitotoxicidad. Objetivo. Evaluar los resultados terapéuticos de las células troncales adultas como terapia en la ELA. Desarrollo. Las células troncales son una posible estrategia terapéutica, puesto que sus mecanismos de acción permitirían revertir varios de los mecanismos patogénicos descritos para la ELA. Entre las células troncales adultas destacan las células mesenquimales obtenidas de la médula ósea. Estas células son capaces de diferenciarse en todas las células del sistema nervioso central y potencialmente reemplazarlas. Además, poseen efectos inmunomoduladores, caracterizándose por secretar, especialmente en ambientes neuroinflamatorios, factores neurotróficos y antiinflamatorios. Estudios en modelos murinos de ELA muestran disminución de la inflamación y progresión de la enfermedad, y aumento de la supervivencia. Hay varios ensayos clínicos publicados, muy heterogéneos entre sí, que sugieren que el trasplante de células troncales sería seguro, pero no mejoraría en la evolución clínica de los pacientes. Conclusión. Se necesitan estudios preclínicos adicionales para refinar esta aproximación terapéutica, evaluando la supervivencia a largo plazo, diferenciación de células mesenquimales, dosificación, actividad biológica y seguridad, para continuar con estudios en pacientes.
