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Introducción. El trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH) es el trastorno de conducta más frecuente en la infancia y el metilfenidato es el fármaco más utilizado en su tratamiento. Objetivo. Analizar si el uso del metilfenidato permite una práctica clínica adecuada en el TDAH, en relación con su eficacia, efectividad, eficiencia y seguridad. Materiales y métodos. Revisión sistemática de los artículos sobre el metilfenidato en el TDAH publicados en fuentes de información secundaria y primaria, y valoración crítica por medio de la metodología del Evidence-Based Medicine Working Group. Resultados. Detectamos la principal información secundaria en la Cochrane Library, pero también encontramos relevantes artículos en Pubmed, principalmente publicados en Journal of the American Academy of Child and Adolescent Psychiatry y en Pediatrics. Hay muchos ensayos clínicos con metilfenidato (de liberación rápida y liberación prolongada) y algunas revisiones sistemáticas o metanálisis, pero estos ensayos clínicos tienen limitaciones (relacionadas con los pacientes, las intervenciones y los resultados) y sesgo de publicación. Conclusiones. La evidencia (y la experiencia) científica confirma que existen robustas pruebas científicas de que el metilfenidato mejora los síntomas clave del TDAH a corto y medio plazo en escolares (6-12 años). El algoritmo terapéutico aconseja empezar con metilfenidato (de liberación inmediata o prolongada en función de la relación de los posibles beneficios, perjuicios y costes); si éste no funciona (entre el 10-30% de los pacientes) o el niño no tolera los efectos adversos, deberá plantearse el uso de atomoxetina. Quedan cuestiones por resolver con mejores ensayos clínicos: utilidad del metilfenidato en preescolares y en adolescentes, efectos a largo plazo y duración del tratamiento.
